サンバイオ – Toya memo

ご無沙汰しています。

アメリカに来て2ヶ月ちょっと、あと2回でHBOTの治療を終えます。

最近の息子の様子をお伝えする前に、今日はTBI(外傷性脳損傷)と戦う皆さんに、うれしすぎるニュースのお知らせ。

4月16日、この日を今か今かと先月からソワソワしながら待っていました。

サンバイオの外傷性脳損傷向け再生細胞薬の治験がフェーズ2を終え、その解析結果の発表があったからです。

息子の受傷後すぐにTBI向けの再生医療の治験が行われていることを知り、サンバイオにも直接連絡を取り(今は治験の募集はありませんというお返事でした。いずれにしても治験は18歳以上が対象でしたが)、その後ずっと経過をウォッチしていました。

昨年の11月にはフェーズ2の解析結果が主要評価項目達成というニュースがあり、今日はその結果発表が米国脳神経外科学会で正式に行われる日だったのです。

アメリカのDuke大学では脳性麻痺児を対象に臍帯血由来の幹細胞を使った治験が行われていますが、TBIを対象にした再生医療の治験は、探した限りおそらくこれが唯一。

サンバイオの再生細胞薬「SB623」がどんなものかというと…

・神経機能を再生する作用を持つ

・直接脳に埋め込む形で投与される

・健康なドナー由来の細胞で、加工・培養して量産化が可能

だそうです。

治験は通常フェーズ1からフェーズ3まで行われ、フェーズ2は有効で安全な投与量や投与方法などの確認のために行われますが、今回はこのフェーズ2において、安全性と有効性が認められ、製品化への道筋が一気に現実味を帯びてきたわけです。

TBI(外傷性脳損傷)は外科手術などを行い急性期を乗り越えた後は、リハビリ以外に症状改善に有効な治療法はありません。

息子の受傷からもうすぐ一年。

回復が期待できるのは長くて受傷後1年までとも言われており、これまでとりあえずがむしゃらにやってきました。

HBOTはリハビリ以外の治療法がない息子のために、必死で足掻いて探した治療法の1つです。

そんな中、私たち夫婦の希望は再生医療にありました。

再生医療とは、ES細胞・iPS細胞・幹細胞等の移植によって、本来叶わなかった細胞の再生を可能し、根本治療につながる夢の医療です。

皮膚や肝臓などほとんどの臓器は怪我をしたら治りますが、脳は一度傷ついたら二度と元に戻りません。

息子の脳は右脳の一部しか動いていません。

その他の大部分の脳は損傷を受け、機能していません。

だから、今回いい結果が出て本当にうれしい。

脳機能改善に根本治療が期待できるようになるなんて、以前から考えたら夢のような話です。

もし息子が怪我をすることが避けられないことだったとしたら、この時代で良かったと心から思います。

そして、このニュースにはさらに続きがあります。

つい先日、この再生細胞薬は、厚生労働省から「先駆け審査指定制度」の指定を受けました。

“早期の治験段階で著明な有効性が見込まれる革新的な医薬品について優先審査する制度”だそうです。

この再生細胞薬に対する期待値がかなり高いということだと思います。

国内における承認申請業務がこれで速やかに進むはず。

アメリカでのフェーズ3の治験も予定され、2020年1月までに(！)製造販売の承認申請を目指しているようです。

夢の薬の実現、大いに期待したいと思います。

今日発表されたサンバイオのIRレポートに詳しく載っています↓

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